脂质纳米颗粒有助医治遗传性失明-J9集团国际健全,J9集团国际

据最新一期《科学进展》杂志，美国俄勒冈健全与科学大学和俄勒冈州立大学药学院的科研团队合作，在动物模型中证了然使用脂质纳米颗粒（LNP）和信使核糖核酸（mRNA）医治与一种罕见遗传疾病有关的失明的可能性。这种基于纳米技术的基因医治步骤或改善医治遗传性失明的方式，也有助开发新型新冠疫苗。

钻研人员克服了使用LNP携带遗传物质以进行视力医治的重要限度，即让它们达到视网膜地点的眼后部。新钻研证明，一种覆盖着多肽的LNP表壳可能穿透神经视网膜，并将mRNA传递到感光细胞。

钻研人员还将含有造作绿色荧光蛋白指令的mRNA放入纳米颗粒中，将这种基因医治LNP注射到老鼠和非人类灵长类动物的眼睛，并利用多种成像技术进行了查抄。动物的视网膜组织发出绿色光，这批注LNP表壳达到了光感触器，它传递的mRNA成功进入视网膜并产生了绿色荧光蛋白。这项钻研标志取LNP初次在非人类灵长类动物中靶向光感触器。

作为一种医治遗传性视网膜变性的步骤，这种mRNA将批示由于基因突变而出缺点的感光细胞造作视力所需的蛋白质。而在新冠病毒疫苗中，LNP可携带mRNA批示细胞造作一段无害的病毒刺突蛋白，以触发身段的免疫反映。

钻研人员暗示，他们发现的多肽如同邮政编码，将携带遗传物质的纳米颗粒运送到眼睛内的预约地址。这种多肽可用作靶向配体，直接与寡言的RNA、医治幼分子或成像探针结合。

相比基于腺有关病毒（AAV）的基因疗法，LNP是一种很有前途的代替规划，由于它们没有像AAV那样的对病毒大幼的限度。此表，LNP可传递mRNA，这只能在短功夫内维持基因编纂机造的活跃，因而可预防偏离指标的编纂。